Myopathie de Duchenne, l’espoir est permis
Une équipe néerlandaise du centre médical de
l’université de Leiden a mené avec
succès un test clinique préliminaire sur des
patients atteints de myopathie de Duchenne. Un autre essai est
sur le point d’être entamé pour tester la
sécurité du traitement.
Pour la première fois au monde, un essai clinique de phase
I (faisabilité et tolérance) vient
d’être réalisé sur quatre enfants
atteints de myopathie de Duchenne. S’appuyant sur la
technique du saut d’exon, cette expérience
menée aux Pays-Bas est une réussite. Cet essai a
utilisé des oligonucléotides antisens, des petits
bouts d’ADN synthétisés en laboratoire
(appelés PR0051). Ils font disparaître la mutation
génétique et permettent la production de la
protéine déficiente. Le PR0051 a été
mis au point par les chercheurs néerlandais menés
par Judith van Deutekom.
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