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Des enfants atteints d’une maladie héréditaire des yeux, l’amaurose congénitale de Leber (obscurcissement), qui conduit souvent à la cécité à l’âge adulte, ont retrouvé une meilleure vision grâce à la thérapie génique.

Sous ce terme,  se cachnte en fait plusieurs formes d’amauroses, en fonction du gène qui fonctionne mal (13 gènes au total sont concernés).

Une équipe de chercheurs Américains a testé sur 12 patients, dont quatre enfants âgés de 8 à 11 ans, une thérapie génique destinée à corriger une forme d’amaurose de Leber liée au gène RPE65, marquée par un déficit des photorécepteurs.

Les 12 patients ont reçu dans l’œil l’injection d’un gène RPE65 fonctionnel, porté par un adénovirus inoffensif. La réception de la lumière et l’extension du champ visuel ont été améliorées chez tous les patients mais surtout chez les enfants. Ceux-ci ont pu de nouveau se mouvoir dans une pièce comportant des obstacles, même avec peu de lumière.

Cette amélioration s’est maintenue sur les deux ans qu’a duré l’étude. Les chercheurs vont poursuivre ce suivi pour voir si elle résiste à la progression de la maladie.

La thérapie génique, qui a connu des problèmes dans certains domaines, semble très prometteuse pour traiter les maladies de la rétine. Il y a peu des chercheurs ont réussi à rendre rendant la vision des couleurs à des singes macaques. Plusieurs résultats prometteurs ont aussi été obtenus chez la souris contre la rétinite pigmentaire.